Ripristinare i livelli di GM1 per curare Huntington

E' in studio un trattamento 'promettente' per i malati di Huntington in grado di ritardare e in alcuni casi arrestare la progressione della malattia. È forse possibile ritardare o addirittura arrestare la progressione della malattia di Hungtinton, patologia neurodegenerativa.
Una nuova ricerca dell’Università di Alberta ha impiegato una molecola chiamata GM,1 già utilizzata in altri studi per altre malattie, per curare la corea di Huntington. I risultati della ricerca sono stati pubblicati su Proceedings of the National Academy of Sciences.
Riportando ai livelli normali la molecola GM1 nel cervello è stato evidenziato nei modelli sperimentali dello studio, un ripristino delle abilità motorie nei casi in cui esse erano perdute da pochi giorni.
La molecola utilizzata e prodotta chimicamente è ancora in fase di studio. Il gruppo di ricerca diretto dalla dottoressa Simonetta Sipione potrebbe in collaborazione con il reparto di neurologia dell’Università di Alberta nel breve periodo preparare una terapia. "Lo studio ha dimostrato per la prima volta che in un modello della malattia di Huntington il trattamento ripristina uno stato effettivamente normale e non solo leggermente migliore". "Visti i risultati nella fase di test si può immaginare che la molecola possa lavorare anche su sintomi cognitivi causati dalla malattia", ha sottolineato Sipione.
Una precedente ricerca dell'Università di Leicester, nel Regno Unito, ha puntato a rallentare e a bloccare, lo sviluppo dell'Huntington. Gli studiosi hanno pubblicato i risultati dello studio sulla rivista Current Biology, in cui sono riusciti a bloccare l'evoluzione neurodegenerativa manipolando l'enzima chinurenina 3-monossigenasi, KMO nei moscerini della frutta. Il dott. Flaviano Giorgini, il professor Charalambos Kyriacou e il loro team hanno manipolato direttamente i metaboliti della via nervosa cellulare del KMO tramite farmaci per manipolare i sintomi mostrati dai moscerini. "Questo lavoro fornisce la prima prova genetica e farmacologica che l'inibizione di un particolare enzima - KMO - è protettiva in un modello animale di questa malattia e abbiamo anche scoperto che mirando ad altri punti di questa via nervosa cellulare si possono migliorare i sintomi della malattia di Huntington nei moscerini della frutta", commenta il dott. Giorgini dell'Università di Leicester. "Si tratta di un'importante conquista poiché in questo momento non esistono farmaci in grado di fermare la progressione o rallentare l'insorgenza della malattia di Huntington”. Siamo molto felici dei risultati ottenuti da questi studi e speriamo che essi avranno risultati diretti per i malati di Huntington. Il nostro lavoro insieme allo studio pubblicato su Cell fornisce conferme importanti dell'inibizione del KMO come potenziale strategia terapeutica per questi soggetti. Giacché sono disponibili molti inibitori KMO e se ne stanno sviluppando degli altri, si spera che questi composti possano in definitiva essere testati in esperimenti clinici per questa e per altre malattie neurodegenerative.
www.italiasalute.it
15/02/2012 dr.ssa Anna Saito